Al San Matteo il farmaco che cura l’amiloidosi ereditaria

Banalmente si tratta di un antifiammatorio ma la scoperta rivoluzionaria del Centro per lo studio e la cura delle amiloidosi sistemiche dell’Irccs San Matteo è che blocca la progressione di una delle forme più severe della amiloidosi, quella ereditaria, per la quale fino a oggi non c’erano cure efficaci per la malattia in fase avanzata. Ora, è possibile invece curare i pazienti con amiloidosi  ereditaria soprattutto se la patologia è individuata precocemente. Si tratta di una malattia neurodegenerativa che porta alla morte in dieci anni e alla paralisi motoria . I nervi vengono colpiti e divorati da una proteina prodotta dal fegato.

Anche i trapianti di fegato eseguiti nel tentativo di rallentare la malattia, fino a oggi, non hanno permesso di centrare definitivamente la guarigione. La scoperta è documentata da uno studio pubblicato il 25 dicembre 2013 sulla rivista medica JAMA, la prestigiosa rivista della società americana di medicina. Il San Matteo uno dei più importanti centri di riferimento mondiale per la cura delle Amiloidosi diretto dal prof. Giampaolo Merlini, ha partecipato alla ricerca insieme ad altri cinque Istituti di ricerca europei, americani e giapponesi. Lo studio iniziato nel 2006 ha permesso di curare presso il San Matteo venti pazienti provenienti da tutta Italia e altri venti sono attualmente in cura. Gli ammalati presi in carico non avevano alternative terapeutiche: oggi hanno la possibilità di migliorare l’aspettativa di vita e recuperare una qualità quotidiana non immaginabile prima della scoperta di questo farmaco che ha un costo molto basso di soli due euro al giorno. Ma purtroppo in Italia non è più in commercio e attualmente il San Matteo lo compra all’estero: “Si chiama Diflunisal – spiega il direttore del Centro del San Matteo Giampaolo Merlini – incrementa le risorse terapeutiche che stiamo sviluppando da anni. Attualmente, infatti, abbiamo in corso dieci sperimentazioni su farmaci innovativi con l’obiettivo di migliorare ulteriormente le prospettive dei nostri pazienti”.

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