Mieloma multiplo. Via libera dell’AIFA alla rimborsabilità di REVLIMID® (lenalidomide)

Via libera dell’AIFA alla rimborsabilità di REVLIMID® (lenalidomide) per il trattamento di prima linea del mieloma multiplo
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di REVLIMID® (lenalidomide) per il trattamento in prima linea del mieloma multiplo.
Il farmaco orale, già autorizzato per il trattamento di seconda linea in associazione a desametasone, è disponibile anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto.

Milano, 24 novembre 2016 – Via libera alla rimborsabilità in Italia di Revlimid® (lenalidomide) nell’indicazione approvata dalla Commissione Europea nel 2015 per l’utilizzo del farmaco nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi non precedentemente trattato, non eleggibili al trapianto (G.U. n. 253 del 28 Ottobre 2016). Lo annuncia Celgene, azienda titolare di Revlimid®, già autorizzato e rimborsato, in associazione a desametasone per il trattamento dei pazienti con MM sottoposti ad almeno una precedente terapia.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue potenzialmente fatale, caratterizzato da rapida proliferazione di plasmacellule maligne e da grave immunodepressione. In Europa, nel 2012, questo tumore è stato diagnosticato a circa 38.900 persone e 24.300 sono decedute nello stesso anno. Nel 2015 in Italia l’incidenza è stata di 5.200 nuovi casi1. L’età mediana di insorgenza del mieloma multiplo è di 70 anni e circa la metà dei pazienti con nuova diagnosi non è candidabile a trattamenti aggressivi come la chemioterapia ad alte dosi associata a trapianto di cellule staminali, standard di cura per i più giovani.

L’insorgenza del mieloma multiplo ha, inoltre, un drastico impatto sulla qualità di vita del paziente e delle persone che lo circondano. Grandi passi avanti sono stati fatti nel suo trattamento negli ultimi anni, tanto da determinare un miglioramento di oltre il 50% del tasso di sopravvivenza a 5 anni. Ciononostante, la ricerca deve proseguire gli sforzi per sviluppare nuove e ancor più efficaci terapie, per trasformare questa malattia fatale in una condizione cronica gestibile a lungo termine.

La decisione della Commissione Europea per l’utilizzo di Revlimid® nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi si è basata sui risultati di due studi registrativi: MM-020 (noto anche come studio FIRST) e MM-015. La rimborsabilità in Italia di Revlimid® nella nuova indicazione si è basata sullo studio di fase III MM-020 FIRST, multicentrico, in aperto e randomizzato, condotto su 1623 pazienti con nuova diagnosi e non candidabili al trapianto di cellule staminali.
«FIRST è un importante studio internazionale che ha confrontato la terapia con Revlimid® e desametasone (Rd), somministrata fino a progressione di malattia, rispetto a Revlimid® e desametasone e melfalan-prednisone-talidomide (MPT) entrambe somministrate per 72 settimane», afferma Antonello Pinto, Direttore del Dipartimento Ematologia e della Struttura Complessa di Ematologia Oncologica, Istituto Nazionale Tumori, Fondazione Pascale di Napoli. «La cosa interessante emersa nei pazienti trattati fino a progressione di malattia è stato l’incremento altamente significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), la sopravvivenza globale (OS) e l’incremento di risposte cliniche profonde rispetto al braccio MPT. Il fatto che questo vantaggio si osservi nel braccio che ha continuato il trattamento con Rd, significa che Revlimid® è un immunomodulante efficace capace di ridurre la malattia fin dall’inizio ed esercitare una pressione tale da ritardare per lungo tempo la sua ricomparsa, probabilmente grazie all’attivazione del sistema immunitario del paziente. Lo studio FIRST ha inoltre dimostrato che il trattamento prolungato con Revlimid®, oltre che possibile e ben tollerato, non comporta il rischio di sviluppare seconde neoplasie, come inizialmente suggerito da altri studi sul mieloma. Anzi, i pazienti del braccio di controllo con MPT hanno mostrato un tasso di incidenza di seconde neoplasie ematologiche (leucemie, mielodisplasie) superiore a quello dei pazienti che sono stati trattati con Revlimid®».

Revlimid® è il primo farmaco orale approvato per il trattamento continuativo del mieloma multiplo fino a progressione di malattia.
Disporre di tale opzione terapeutica, rimborsata dal SSN, anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto, rappresenta per essi una rilevante opportunità di cura.

«I vantaggi derivanti da una terapia di prima linea con Revlimid® e desametasone sono molteplici. In primo luogo, al paziente viene offerta la possibilità di ricevere una classe di farmaci (gli immunomodulanti) differente dagli agenti farmacologici più comunemente utilizzati sino a questo momento. In secondo luogo, la combinazione di Revlimid® e desametasone si è dimostrata essere attiva, sia in termini di aumento della risposta che di significativo prolungamento della sopravvivenza globale. In terzo luogo, Revlimid® ha un buon profilo di tollerabilità; in particolare è priva di alcuni importanti effetti collaterali legati ad alcune delle più comuni terapie disponibili sino ad ora, come ad esempio la tossicità neurologica. In ultimo, questa nuova opportunità di terapia migliora la qualità di vita dei pazienti in quanto l’assunzione orale, a domicilio, di Revlimid® riduce il numero di accessi ospedalieri che sino ad oggi erano richiesti alla maggior parte dei pazienti», afferma Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università degli Studi di Bologna.

Informazioni relative al Mieloma Multiplo (MM)
Il Mieloma Multiplo (MM) è una neoplasia ematologica rara che colpisce il midollo osseo, la sede principale dell’organismo in cui vengono prodotte le cellule del sangue.
In particolare, questo tipo di patologia ha come bersaglio le plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni.
Le plasmacellule mielomatose sono spesso caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo monoclonale, noto come paraproteina o componente M, che viene rilevato nel siero del paziente, facilitando la diagnosi.

Informazioni relative agli IMiDs®
Gli IMiDs® rappresentano una classe di farmaci immunomodulatori orali di cui fanno parte talidomide, lenalidomide e pomalidomide.2 Questi farmaci hanno un’importanza fondamentale nella terapia del mieloma multiplo (MM), i cui benefici sono riconducibili al loro meccanismo d’azione che agisce su tre fronti: 1) sulle cellule tumorali stesse, causandone direttamente la morte (effetto antiproliferativo e apoptotico, 2) sul sistema immunitario dell’organismo, inducendo un effetto immunomodulatorio, 3) sul sistema vascolare, bloccando la formazione di nuovi vasi sanguigni (effetto antiangiogenetico) necessaria al tumore per potere crescere e svilupparsi.3

Informazioni relative a Celgene
Celgene International Sàrl con sede a Boudry, in Svizzera, è una filiale interamente controllata da Celgene Corporation. Celgene Corporation, con sede a Summit, New Jersey, è un gruppo farmaceutico integrato globale impegnato principalmente nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie attraverso la regolazione dei geni e delle proteine. L’Italia è da sempre un Paese di riferimento per Celgene. Dal 2006, l’Azienda è infatti presente sul territorio con una struttura sia di ricerca clinica, sia commerciale, che ha sede a Milano.