Prevenzione cardiovascolare e malattie rare: nuova terapia genica in Italia

Roma, 14 aprile 2015 – In Italia, così come in altri Paesi dell’Unione Europea, sarà presto disponibile la prima terapia genica per il difetto omozigote di lipoprotein lipasi (LPLD), anche noto come iperchilomicronemia familiare, causa di gravi e ricorrenti episodi di pancreatite, malattia potenzialmente mortale. Anche di questo si è parlato nell’ambito del 13° Congresso Nazionale SIPREC, la Società Italiana di Prevenzione Cardiovascolare, presieduta dal Prof. Bruno Trimarco.

[easy_ad_inject_1]La LPLD è una malattia ereditaria molto rara a causa della quale i pazienti non riescono a metabolizzare i grassi presenti nel sangue, che si accumulano provocando l’infiammazione del pancreas (pancreatite), una condizione estremamente grave, dolorosa e spesso mortale.
“Finalmente oggi sarà possibile contare su un trattamento medico per questa patologia, tanto grave quanto complessa” – afferma la Prof.ssa Ornella Guardamagna che prosegue – “il farmaco sarò somministrato una sola volta e sarà a carico del Sistema Sanitario Nazionale”.

Come sottolineato dal Prof. Marcello Arca, che da anni studia questa patologia, “questa terapia oggi rappresenta l’unica opzione terapeutica per tali pazienti e inciderà notevolmente sulla loro vita, contribuendo a normalizzare il metabolismo dei grassi di queste persone, che fino ad oggi avevano come unica possibilità di terapeia una dieta rigorosa per limitare la quantità di grassi ingeriti”.

Agnes