Sclerosi multipla, nuovi dati su fingolimod confermano riduzione perdita volume cerebrale

Boston, 10 settembre 2014 – Novartis ha annunciato oggi che i nuovi dati presentati al Congresso congiunto ACTRIMS-ECTRIMS in corso a Boston, USA rafforzano l’importanza clinica della misurazione della perdita di volume cerebrale nella sclerosi multipla: è stata infatti confermata nei pazienti con sclerosi multipla un’associazione tra il tasso di perdita di volume cerebrale e un rischio aumentato di progressione della disabilità a lungo termine.

La popolazione “pooled” di pazienti inclusi nella fase core dello studio di fase III FREEDOMS e negli studi di estensione, è stata analizzata e suddivisa in quattro gruppi (quartili) in base alla variazione media del volume cerebrale dall’inizio dello studio fino all’anno 2; l’analisi a 4 anni ha dimostrato che il 24,2% dei pazienti con il tasso più alto di perdita di volume cerebrale a 2 anni andava incontro a una progressione di disabilità confermata a 6 mesi , rispetto al 15,4% dei pazienti con il tasso più basso di perdita di volume cerebrale (p=0.018).
Un’analisi separata dello studio di estensione con follow-up a lungo termine LONGTERMS ha dimostrato che il tasso di perdita di volume cerebrale nei pazienti trattati con fingolimod è rimasto stabile, durante i 6 anni, con valori tra lo 0.33% e lo 0.46%: un tasso vicino a quello che si può osservare nelle persone sane, mentre il tasso di perdita di volume cerebrale normalmente osservato nelle persone con sclerosi multipla è approssimativamente tra 0.5% e 1.35% ogni anno.
“Sviluppare dati che permettano alla scienza e alla pratica clinica di fare passi avanti per migliorare la salute dei pazienti fa parte dell’impegno di Novartis. Questi nuovi risultati confermano il rapporto tra perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità a lungo termine, a sostegno dell’importanza del significato di questo parametro di malattia”, afferma Vasant Narasimhan, Global Head of Development, Novartis Pharmaceuticals. “I nuovi dati, che mostrano tassi costantemente bassi di perdita di volume cerebrale nei pazienti trattati con fingolimod, sono rassicuranti, considerando la natura cronica e debilitante della patologia”.
La perdita di volume cerebrale nelle persone con sclerosi multipla ha un decorso circa 3-5 volte più rapido rispetto a quello nelle persone sane e la materia cerebrale persa non può essere recuperata. La perdita di volume cerebrale può esordire precocemente, spesso resta inosservata ed è associata, nei pazienti con SM, ad una perdita di funzionalità fisica e cognitiva (ad esempio la memoria), Le analisi dei dati pooled dello studio di fase III FREEDOMS e degli studi di estensione hanno dimostrato che indipendentemente dal trattamento ricevuto la perdita di volume cerebrale è associata a una futura progressione della disabilità a lungo termine.
Novartis è impegnata nella ricerca e nello sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per soddisfare le esigenze delle persone con sclerosi multipla in ogni fase della malattia, con farmaci innovativi e mirati. Pioniera nel settore delle neuroscienze, Novartis guarda costantemente al futuro: “fingolimod, che ha recentemente raggiunto il risultato di 100.000 pazienti trattati complessivamente, è in sperimentazione anche nella sclerosi multipla primariamente progressiva, nella sclerosi multipla pediatrica e nella polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica”, spiega Paola Castellani, Head of Clinical Development, Medical Affairs & Patient Advocacy, Region Europe Novartis Pharma. “In pipeline ci sono nuove molecole in sperimentazione, come siponimod, ora in fase III di sviluppo clinico, concepita per diventare la prima terapia orale per la sclerosi multipla secondariamente progressiva; Novartis sta esplorando inoltre la linea di ricerca relativa all’interleuchina-17, che ha un ruolo chiave nella sclerosi multipla”.

La sclerosi multipla
La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale. L’evoluzione della SM si traduce in una progressiva perdita sia della funzionalità fisica (come la difficoltà a camminare) sia di quella cognitiva (come la difficoltà a svolgere attività mentali, o problemi di memoria). Questo ha un notevole impatto negativo sui circa 2,3 milioni di persone nel mondo affette da SM. La malattia insorge all’inizio dell’età adulta, nella maggior parte dei casi a un’età compresa tra i 20 e i 40 anni. La perdita della funzionalità fisica e cognitiva sono determinate da due tipi di danno che contribuiscono entrambi alla perdita di neuroni e di tessuto cerebrale: lesioni infiammatorie distinte (danno focale) e processi neurodegenerativi infiammatori diffusi (danno diffuso). Il danno focale risulta nella perdita di tessuto cerebrale eclinicamente si manifesta con le ricadute. Il danno diffuso, spesso non osservato e presente già negli stadi iniziali di malattia, è anch’esso associato alla perdita di tessuto cerebrale e contribuisce all’accumulo di disabilità.