Roma, 12 dicembre 2014 – Dapprima sono arrivati i farmaci biologici, farmaci innovativi e complessi che hanno cambiato il corso di importanti patologie, come tumori e malattie reumatiche, migliorando sopravvivenza e qualità di vita per moltissimi pazienti. Oggi alcune di queste patologie possono essere trattate anche con i farmaci “biosimilari”, farmaci simili ai primi ma non identici, l’alternativa disponibile una volta decaduta la copertura brevettuale dei farmaci biologici. I biosimilari sono farmaci meno costosi ma, si teme, possano offrire minori garanzie in termini di sicurezza ed efficacia rispetto ai biologici. Molte Regioni però, compresa il Lazio, alle prese con i tagli ai budget della spesa farmaceutica, si preparano ad intraprendere con decisione questa strada, indicando il biosimilare come farmaco di prima scelta per i pazienti naïve, non trattati in precedenza.
Le esigenze di risparmio del Servizio Sanitario potrebbero quindi prevalere sulla tutela della salute dei pazienti e sul loro diritto ad accedere alle migliori terapie disponibili? È il quesito intorno al quale si confrontano da mesi amministratori pubblici, specialisti e soprattutto i pazienti, che sollevano dubbi circa sicurezza ed efficacia del biosimilare, interscambiabilità tra biologico e biosimilare e sono preoccupati che venga compromesso il principio della libera scelta del medico.
Il dibattito è aperto e per affrontarlo a 360° la Fondazione Charta sta promuovendo in tutta Italia il ciclo di incontri “Il valore del farmaco biologico tra continuità terapeutica e sostenibilità economica”: nell’ambito di questa iniziativa oggi a Roma si svolge un incontro al quale sono invitati rappresentanti della Regione Lazio, numerosi clinici ospedalieri e universitari e le Associazioni dei pazienti che recentemente hanno presentato il “Manifesto dei diritti e dei bisogni dei pazienti” con il quale, in cinque punti chiave, chiedono alle istituzioni e agli enti regolatori maggiori garanzie.
«Vogliamo che anche la nostra voce venga ascoltata, mentre le scelte attuali sembrano orientate a privilegiare l’aspetto economico piuttosto che quello della salvaguardia della salute del cittadino-paziente – sostiene Stefania Canarecci, Presidente AMICI Lazio Onlus – il Manifesto, nato dalla collaborazione di diverse Associazioni, tocca i punti salienti e più “caldi” della questione dei biosimilari. Gli aspetti sui quali chiediamo che venga fatta chiarezza, sono molto semplici, non astratti: efficacia e sicurezza del biosimilare, accesso omogeneo al trattamento e corretta informazione».
Il punto di maggiore discussione è se un farmaco biosimilare equivalga o meno al farmaco originatore. Le norme degli enti regolatori europeo e italiano, EMA ed AIFA, parlano chiaro: il farmaco biosimilare è simile (analogo), ma non identico, al farmaco biologico di riferimento, il cosiddetto originatore. Di conseguenza i due non sono automaticamente interscambiabili e non vale per loro il principio della sostituibilità automatica.
«L’AIFA sostiene che il biosimilare è simile ma non identico al biologico originator di riferimento e questa definizione è perfettamente condivisibile, nel senso che questi farmaci hanno avuto un grosso processo di fase pre-clinica (studi che caratterizzano le proprietà fisico-chimiche e l’affinità per il bersaglio che devono colpire) e nella fase che precede la sperimentazione clinica sono state evidenziate piccole differenze che indicano come similarità non vuol dire uguaglianza», afferma Alessandro Armuzzi dell’Unità Operativa di Medicina Interna e Gastroenterologia del Complesso Integrato Columbus, Università Cattolica di Roma.
A far chiarezza sui farmaci biologici e biosimilari è dunque il Position paper dell’AIFA, dove viene per altro ribadito che la decisione clinica sul miglior trattamento da seguire rimane una scelta affidata al medico prescrittore, ma il rischio che le Regioni possano favorire farmaci meno costosi rimane: «Il rischio esiste perché di fronte ad alternative come quella dei biosimilari che costano meno, le esigenze economiche potrebbero avere il sopravvento. I servizi sanitari regionali potrebbero arrivare a dire: “questo o niente” – osserva Guido Valesini dell’Unità Operativa di Reumatologia, La Sapienza/Policlinico Umberto I di Roma – anche se i principi universalistici sui quali si basa il nostro Sistema sanitario rendono quasi “intoccabili” il diritto alla tutela della salute e la libera scelta prescrittiva, alcune Regioni hanno comunque adottato provvedimenti fortemente limitativi».
Come si stanno muovendo quindi le Regioni? Dal punto di vista delle regole lo scenario è quanto mai variegato: alcune Regioni hanno già emanato decreti che orientano alla prescrizione dei biosimilari per il trattamento dei pazienti “drug naïve” mai trattati in precedenza e si prevede che il medico debba motivare la scelta di non prescrivere il farmaco a minor costo terapia al paziente naïve, mentre per i pazienti in trattamento con il biologico è garantita la continuità terapeutica, per cui il medico può continuare la terapia già iniziata, dandone opportuna documentazione in sede di prescrizione, la stessa regione Lazio sta preparando un documento di prossima pubblicazione.
Dal momento che biologici e biosimilari non sono identici, ciò che viene valutato è l’effetto terapeutico del biosimilare, che deve essere lo stesso del farmaco originatore senza compromettere la sicurezza. Ma si discute se, una volta iniziata una terapia con un farmaco biologico, si possa imporre, magari per ragioni economiche, il passaggio al biosimilare, il cosiddetto “switch” anche in mancanza di adeguate evidenze cliniche. Gli specialisti sottolineano il valore della continuità terapeutica, ovvero l’opportunità di non modificare la terapia in corso con un farmaco biologico.
Altra questione che preoccupa i pazienti è la possibilità di trasferire al biosimilare le indicazioni approvate per il biologico originatore, la cosiddetta estrapolazione automatica senza ulteriori sperimentazioni; il regolamento dell’EMA, pur consentendo l’estrapolazione dal biologico al biosimilare, impone una stretta farmacovigilanza per valutare la comparsa di effetti collaterali.
«Per la sicurezza dei pazienti, la determinazione di interscambiabilità tra biologico e biosimilare, dovrebbe comprendere non solo gli studi completi di safety e di efficacia, ma anche programmi di coinvolgimento dei pazienti attraverso un monitoraggio attivo – sottolinea Stefania Canarecci, Presidente di AMICI Lazio Onlus – il paziente ha diritto che vengano garantiti la sicurezza del farmaco, la modalità di somministrazione, gli effetti a medio e lungo termine e l’efficacia».
Per i pazienti affetti da patologie gravi e debilitanti, un biologico ha il valore di un farmaco salvavita e le Associazioni chiedono che si scelga l’eventuale passaggio dal biologico originatore al biosimilare su dati clinici che ne avvalorino efficacia e sicurezza piuttosto che sul risparmio.
